Intellia Therapeutics Inc (NASDAQ:NTLA)股價在週四盤前交易中上漲5.5%，此基因編輯公司宣布已完成其針對遺傳性血管性水腫(HAE)的lonvoguran ziclumeran第3期HAELO研究的患者招募。

這家總部位於麻薩諸塞州劍橋的公司在九個月內完成了招募，近一半的患者來自美國。Intellia預計將在2026年上半年報告該研究的初步數據，並計劃按原定時間表在2026年下半年提交生物製品許可申請(BLA)，目標是在2027年上半年在美國推出該產品。

「在首位患者給藥後的九個月內完成HAELO招募標誌著公司的一個關鍵時刻，也反映了我們從HAE患者那裡聽到的未滿足需求程度，」Intellia總裁兼首席執行官John Leonard在一份聲明中表示。

HAELO研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，評估lonvo-z在至少60名16歲及以上的I型或II型HAE成人和青少年中的療效和安全性。患者按2:1的比例隨機接受單次50 mg的lonvo-z輸注或安慰劑，並可在第28週選擇進行盲法交叉。

關鍵終點包括從第5週至第28週期間的HAE發作次數以及達到無發作狀態的患者數量。該公司還計劃在2025年第四季度展示第1/2期研究的額外數據。

Intellia在2025年1月為關鍵性第3期HAELO研究的首位患者給藥。