UniQure NV(NASDAQ:QURE)股價暴跌36%,此前美國食品藥物管理局通知該公司,其治療亨廷頓舞蹈症基因療法AMT-130的早期至中期試驗數據,無法支持上市申請。

根據該公司收到的1月30日會議最終紀要,FDA得出結論認為,與外部對照組相比,這些研究結果無法作為批准所需的有效性主要證據。

UniQure正在開發AMT-130用於治療亨廷頓舞蹈症,這是一種影響運動功能的罕見疾病。該療法通過插入微導管直接輸送到大腦。

Leerink分析師評論道:「我們對該股在盤前交易中下跌約40%並不感到意外,因為這對許多投資者來說是最壞的情況。」

Stifel分析師指出:「顯然這令人失望,儘管在FDA局長Makary博士上週在CNBC的非正統採訪之後,這並不太令人驚訝。QURE預計將在第二季度與FDA舉行Type B會議討論研究設計;底線是:假對照研究帶來了重大風險,更廣泛的問題是QURE是否還有其他途徑可以對該機構施加壓力。」

Truist分析師表示:「我們發現這一建議與其他中樞神經系統基因療法公司的指導不一致。例如,FDA已同意對NGN-401治療雷特症候群進行單臂開放標籤研究。儘管NGN-401是通過腦室內(ICV)途徑注射,而AMT-130是通過腦實質內途徑注射,但兩者都需要鑽孔,FDA評論稱這與發病率相關。然而,在這種毀滅性疾病的背景下,我們認為風險/收益比傾向於支持AMT-130。」

該公司預計將在第二季度與FDA舉行Type B會議,討論研究設計。